SAM neturi lėšų itin retos ligos gydymui, o vaistus vadina rizikingais (3)

SAM išplatino pranešimą, jog mato „didžiules rizikas pacientams bei milžiniškus įsipareigojimus valstybei kompensuojant šiuo metu nepagydomos ligos mukopolisacharidozės gydymą pakaitine fermentų terapija - vaistiniu preparatu Galsulfaze (Naglazyme)“.

„Specialistų teigimu, ši terapija nėra veiksminga, be to, nesaugi ir turinti daug nepageidaujamų poveikių pacientui. Minėta terapija, Valstybinės ligonių kasos duomenimis, yra šiuo metu brangiausias kompensuoti prašomas vaistas. Vidutinė jo kaina metams vienam 40 kilogramų sveriančiam pacientui yra 2,3 mln. litų be PVM“, - teigiama SAM pranešime.

Tokį pranešimą ministerija išplatino reaguodama į dienraščio „Lietuvos rytas“ publikuotą straipsnį apie tris vienos šeimos šia liga sergančius vaikus. Straipsnyje teigiama, jog SAM atsisakius kompensuoti minėtus vaistus, juos gaminanti bendrovė pusmečiui juos skyrė nemokamai.

Ministerija teigia, kad stebės vaisto gamintojų „BioMarin Europe Ltd.“ akciją vienai VI tipo mukopolisacharidoze sergančiai pacientei pusmečiui skirti Galsulfaze (Naglazyme) vaistus. Pasak pranešimo, esant teigiamiems gydymo rezultatams, būtų svarstoma galimybė pacientei užtikrinti tęstinį gydymą.

Taip pat ministerija primena, jog dar 2011 metais išnagrinėjo bendrovės paraišką dėl šio vaisto įtraukimo į 2012 metams centralizuotai perkamų vaistinių preparatų ir medicinos pagalbos priemonių sąrašą, tačiau atsakymas buvo neigiamas.

„Komisija, priimdama sprendimą nekompensuoti vaistinio preparato Galsulfaze (Naglazyme) įsigijimo išlaidų iš Privalomojo sveikatos draudimo fondo (PSDF) biudžeto lėšų, skirtų nenumatytiems atvejams ir retoms ligoms bei būklėms gydyti, įvertino tai, kad farmakoekonominė ir terapinė šio vaisto vertė yra labai maža, nepakankama įgimtai genetinei ligai išgydyti. Kita vertus, šio nepakankamai veiksmingo gydymo išlaidos yra itin didelės“, - teigiama pranešime.

Pasak pranešimo, šio vaistinio preparato pagrindinis veiksmingumo rodiklis yra atstumas, kurį pacientas gali nueiti po 24 gydymo savaičių. „Gydymas šiuo preparatu neapsaugoja nuo mukopolisacharidozės progresavimo. Šis preparatas taip pat pasižymi daugybe nepageidaujamų reakcijų: labai dažnomis infekcijomis, nervų sistemos, akių, ausų, kraujagyslių, kvėpavimo sistemos, virškinamojo trakto, odos ir poodinio audinio sutrikimais, sunkia alergija. Pasaulinių klinikinių vaisto tyrimo metu visi 39 pacientai, dalyvavę tyrime, patyrė aukščiau minėtus nepageidaujamus vaisto šalutinius poveikius“, - sako SAM.

Lietuvoje yra 9 pacientai, sergantys VI tipo mukopolisacharidoze, kuriems galėtų būti taikomas gydymas šiuo vaistiniu preparatu.

Ministerijos skaičiavimu, visų pacientų gydymo vaistiniu preparatu Galsulfaze (Naglazyme) išlaidos kasmet sudarytų daugiau kaip 30 mln. litų, o PSDF biudžeto lėšos labai retoms ir retoms ligoms bei būklėms gydyti, taip pat nenumatytiems atvejams, yra ribotos: 2010 metais jos sudarė iš viso 11 mln. litų, 2011 metais - 16,9 mln. litų, 2012 metais - 10 mln. litų.

Pasak pranešimo, 2012 metais PSDF biudžeto lėšos, skirtos nenumatytiems atvejams ir retoms ligoms bei būklėms gydyti, yra naudojamos apie 800 pacientų, sergančių labai retomis ir retomis ligomis bei būklėmis, taip pat sunkiausiomis onkologinėmis ligomis, tęstiniam gydymui užtikrinti.