Iki šiol šiai ligai gydyti nebuvo jokių vaistų, nors ji yra dažniausia genetinė priežastis, dėl kurios miršta vaikai iki dvejų metų.
JAV sukurtas vaistas nusinersenas jau pasiekė Kauno klinikas ir pradėtas naudoti.
Kol kas naujasis preparatas visiškai neišgydo ligos, tačiau smarkiai pagerina paciento būklę. Mokslininkai toliau aktyviai atlieka tyrimus ir tikimasi, kad netrukus bus sukurti vaistai, visiškai išgydantys ligą.
Pasak Kauno klinikų Neurologijos klinikos gydytojos vaikų neurologės Mildos Dambrauskienės, spinalinė raumenų atrofija – viena dažniausių retų ligų.
Tai sunkią negalią sukelianti ir nuolat progresuojanti liga, kurios ankstyvieji požymiai atsiranda dar pirmaisiais gyvenimo metais. Sunkesniojo, pirmojo tipo, spinaline raumenų atrofija sergantys vaikai dažniausiai miršta kūdikystėje.
Vėliau pasireiškiančiu antruoju ligos tipu sergantys pacientai sulaukia suaugusiųjų amžiaus, jie būna aukšto intelekto, tačiau dėl progresuojančios ligos visiškai praranda galimybę judėti, jiems reikalingos kvėpavimą palaikančios priemonės.
Naujasis vaistas, kuris net ir medikų bendruomenėje prilyginamas stebuklui, suteikia galimybę sustabdyti ligos progresavimą ir išvengti sudėtingų komplikacijų.
„Neprireikė net dviejų metų, kol šis vaistas iš JAV pasiekė Lietuvą“, - kalbėjo Kauno klinikų Vaikų intensyviosios terapijos skyriaus vadovas doc. Vaidotas Gurskis. Lietuva tapo 14-ąja Europos valstybe, naudojančia naująjį preparatą.
Vaistas Kauno klinikas pasiekė didžia dalimi Lietuvos sergančiųjų genetinėmis nervų-raumenų ligomis asociacijos „Sraunija“ prezidentės Kristinos Antanavičienės pastangomis, kuri sužinojusi apie naujas galimybes įtikino valdžios atstovus skirti finansavimą.
Gydytoja M.Dambrauskienė pranešė, kad gydymas bus taikomas 11 vaikų, kuriems - 10-15 metų.
Šis vaistas labai brangus, vienas brangiausių šiuo metu pasaulyje. Vienam pacientui pirmaisiais metais reikia 6 injekcijų. Iš pradžių viešai skelbta jų kaina buvo 0,5 mln. eurų. Antraisiais metais išlaidos mažėtų perpus.
Vaisto poveikis suaugusiesiems kol kas nėra iki galo ištirtas, todėl jis taikomas vaikams.
Inovatyvus šios ligos gydymo būdas nusinersenu ligoninėje įdiegiamas bendradarbiaujant Vaikų neurologijos, Vaikų intensyviosios terapijos ir Neurochirurgijos anesteziologijos skyrių specialistams.
Kaunietis Gytis Petrauskas puikiai žino, kas yra spinalinė raumenų atrofija. Šia liga serga jo 10 metų sūnus Linas.
Vaikinui liga buvo nustatyta tėvams pastebėjus, kad jis silpsta. Tuo metu Linas dar buvo kūdikis. Atlikus genetinius tyrimus, tėvus pasiekė baisi diagnozė. Liga greitai progresavo, vaikinas negalėjo savarankiškai judėti.
„Naujasis vaistas - viltis visai šeimai“, - kalbėjo G.Petrauskas. Ketvirtadienį jo sūnui Kauno klinikose buvo suleista antroji vaisto injekcija.
Kaunietis tikino, kad jau po pirmosios injekcijos pastebėjo sūnaus būklės pagerėjimą - jis sugebėjo atlikti užduotis, kurių anksčiau negalėjo įveikti.
„Sūnaus nuotaika smarkiai pagerėjo, jis neabejoja visiškai pasveiksiąs ir svajoja kuo daugiau sportuoti“, - pasakojo G.Petrauskas.
