SAM išplatino pranešimą, jog mato „didžiules rizikas
pacientams bei milžiniškus įsipareigojimus valstybei kompensuojant
šiuo metu nepagydomos ligos mukopolisacharidozės gydymą pakaitine
fermentų terapija - vaistiniu preparatu Galsulfaze (Naglazyme)“.
„Specialistų teigimu, ši terapija nėra veiksminga, be to,
nesaugi ir turinti daug nepageidaujamų poveikių pacientui. Minėta
terapija, Valstybinės ligonių kasos duomenimis, yra šiuo metu
brangiausias kompensuoti prašomas vaistas. Vidutinė jo kaina metams
vienam 40 kilogramų sveriančiam pacientui yra 2,3 mln. litų be
PVM“, - teigiama SAM pranešime.
Tokį pranešimą ministerija išplatino reaguodama į
dienraščio „Lietuvos rytas“ publikuotą straipsnį apie tris vienos
šeimos šia liga sergančius vaikus. Straipsnyje teigiama, jog SAM
atsisakius kompensuoti minėtus vaistus, juos gaminanti bendrovė
pusmečiui juos skyrė nemokamai.
Ministerija teigia, kad stebės vaisto gamintojų „BioMarin Europe
Ltd.“ akciją vienai VI tipo mukopolisacharidoze sergančiai pacientei
pusmečiui skirti Galsulfaze (Naglazyme) vaistus. Pasak pranešimo,
esant teigiamiems gydymo rezultatams, būtų svarstoma galimybė
pacientei užtikrinti tęstinį gydymą.
Taip pat ministerija primena, jog dar 2011 metais išnagrinėjo
bendrovės paraišką dėl šio vaisto įtraukimo į 2012 metams
centralizuotai perkamų vaistinių preparatų ir medicinos pagalbos
priemonių sąrašą, tačiau atsakymas buvo neigiamas.
„Komisija, priimdama sprendimą nekompensuoti vaistinio preparato
Galsulfaze (Naglazyme) įsigijimo išlaidų iš Privalomojo sveikatos
draudimo fondo (PSDF) biudžeto lėšų, skirtų nenumatytiems
atvejams ir retoms ligoms bei būklėms gydyti, įvertino tai, kad
farmakoekonominė ir terapinė šio vaisto vertė yra labai maža,
nepakankama įgimtai genetinei ligai išgydyti. Kita vertus, šio
nepakankamai veiksmingo gydymo išlaidos yra itin didelės“, -
teigiama pranešime.
Pasak pranešimo, šio vaistinio preparato pagrindinis
veiksmingumo rodiklis yra atstumas, kurį pacientas gali nueiti po 24
gydymo savaičių. „Gydymas šiuo preparatu neapsaugoja nuo
mukopolisacharidozės progresavimo. Šis preparatas taip pat pasižymi
daugybe nepageidaujamų reakcijų: labai dažnomis infekcijomis,
nervų sistemos, akių, ausų, kraujagyslių, kvėpavimo sistemos,
virškinamojo trakto, odos ir poodinio audinio sutrikimais, sunkia
alergija. Pasaulinių klinikinių vaisto tyrimo metu visi 39
pacientai, dalyvavę tyrime, patyrė aukščiau minėtus
nepageidaujamus vaisto šalutinius poveikius“, - sako SAM.
Lietuvoje yra 9 pacientai, sergantys VI tipo mukopolisacharidoze,
kuriems galėtų būti taikomas gydymas šiuo vaistiniu preparatu.
Ministerijos skaičiavimu, visų pacientų gydymo vaistiniu
preparatu Galsulfaze (Naglazyme) išlaidos kasmet sudarytų daugiau
kaip 30 mln. litų, o PSDF biudžeto lėšos labai retoms ir retoms
ligoms bei būklėms gydyti, taip pat nenumatytiems atvejams, yra
ribotos: 2010 metais jos sudarė iš viso 11 mln. litų, 2011 metais -
16,9 mln. litų, 2012 metais - 10 mln. litų.
Pasak pranešimo, 2012 metais PSDF biudžeto lėšos, skirtos
nenumatytiems atvejams ir retoms ligoms bei būklėms gydyti, yra
naudojamos apie 800 pacientų, sergančių labai retomis ir retomis
ligomis bei būklėmis, taip pat sunkiausiomis onkologinėmis ligomis,
tęstiniam gydymui užtikrinti.