„Šiandien mums ypatinga diena – sulaukėme vaistų, o kartu ir vilties, kad Marija gyvens normalų gyvenimą“, - susijaudinusi ištarė Klaipėdos rajone gyvenanti R. Šliuožaitė. Visi trys jos vaikai serga itin reta genetine medžiagų apykaitos liga – 6-ojo tipo mukopolisacharidoze (MPS). Šia liga susergama, kai iš organizmo nepasišalina medžiagų apykaitos atliekos. Jos kaupiasi kūne, deformuoja skeletą, sutrikdo širdies, žarnyno, kvėpavimo takų veiklą. Ligai pradėjus progresuoti, dešimtmetė Marija jautėsi vis prasčiau. Pastaruoju metu ji jau beveik nesikėlė iš lovos – skausmas sukaustė vaiko judesius, įprastai maitintis pasidarė per sunku. Į neviltį puolusi motina dvejus metus bandė prisišaukti pagalbos, tačiau vis sulaukdavo neigiamo atsakymo. Valdininkų argumentas vienas – milijonas litų vieno ligonio gydymui metams yra per brangu.
Tačiau į moters prašymus atsiliepė vaistų gamintojai, jie sutiko pusmetį Mariją gydyti nemokamai.
Ketvirtadienį vaikas kartu su mama atvyko į Klaipėdos vaikų ligoninę, čia mergaitei atlikti tyrimai, jos būklę vertino įvairių sričių medikai. Penktadienio rytą sulašinta pirmoji vaistų infuzija, po kurios ligonė bus atidžiai stebima. Pakonsultuoti uostamiesčio medikus, kurie šią procedūrą atlieka pirmąkart Lietuvoje, atvyko Vokietijos Mainco universitetinės vaikų klinikos metabolinių ligų specialistė gydytoja Christina Lampe.
4 valandas trunkanti procedūra mergaitei bus atliekama kartą per savaitę pusę metų. Jau po kelių infuzijų ji turėtų pasijusti geriau. Vaistai, kurių viena ampulė kainuoja beveik pusantro tūkstančio eurų, yra vienintelė viltis tokiems ligoniams gyventi pilnavertį gyvenimą. Ryškus pagerėjimas juntamas po 24 procedūrų – nereikalingos medžiagos nustoja kaupti organizme, dėl to atlėgsta sąnarių skausmas ir sąstingis, pagerėja virškinimas, vidaus organų veikla. Gydymas trunka visą visą gyvenimą, tačiau dėl jo dauguma pacientų gali jaustis normaliai, mokytis, dirbti, gimdyti ir auginti vaikus.
Ch. Lampe teigimu, dažniausiai pasireiškiantis šalutinis poveikis – alergija, tačiau ji yra valdoma ir dėl jos gydymo nutraukti nėra būtina.
Mainco universitetinėje vaikų klinikoje šiuo metu gydoma 40 MPS sergančių vaikų. Iš viso Vokietijoje ši liga diagnozuota 60 žmonių. Brangų gydymą šimtu procentų kompensuoja valstybė.
Latvijoje ši liga diagnozuota 2 žmonės, kurių gydymą apmoka ligonių kasos. Estijoje serga vienas pacientas, jam vaistai nėra kompensuojami.
Vaistai, kurių pagrindą sudaro normaliai medžiagų apykaitai būtinas fermentas, patvirtintas ir naudojamas 40 šalių.
Lietuvoje yra 9 pacientai, sergantys 6-ojo tipo MPS.
Biotechnologijų bendrovė „BioMarin” naujus vaistus „Galsulfaze”(„Naglazyme”) įregistravo 2005 metais. Tai sintetinis fermento pakaitalas. Po metų juos patvirtino Europos vaistų komisija. Vakarų Europos valstybės juos pradėjo taikyti iš karto.
Prieš metus bendrovė raštu kreipėsi į Lietuvos Sveikatos apsaugos ministeriją, siūlydami gydymą vaistais ir mūsų šalies pacientams. Tačiau į siūlymą derėtis dėl kainos valdininkai neatsakė iki šiol.
„Mes esame pasirengę sėsti prie derybų stalo ir tartis, kad galėtume padėti sergantiems žmonėms“, - tikino kompaijos „BioMarin“ vadovas Vokietijos, Austrijos, Lenkijos ir Baltijos valstybių regionui Christianas Lookas.
Kai kurioms šalims, tarp jų Čekijai, pavyko išsiderėti žemesnę už vidutinę kainą.
Sergančiųjų MPS asociaciją įkūrusi R. Šliuožaitė siekia, kad ne tik jos vaikai, bet ir kiti ligoniai gautų naujausią gydymą šiais vaistais, kurių efektyvumas jau įrodytas. „Nejaučiu jokios baimės, tikiu šiais vaistais, nes žinau, jog taip blogai, kaip yra dabar, jau nebus. Kompanija nežada nusisukti ir nuo kitų mano vaikų, tačiau dabar būtina pasiekti, kad šis gydymas būtų įteisintas mūsų šalyje, tikiuosi palankaus Vyriausybės sprendimo“, - kalbėjo R. Šliuožaitė.
Klausimas dėl gydymo kompensavimo iš valstybės biudžeto pirmadienį turi būti svarstomas neeiliniame Vyriausybės posėdyje.