CRISPR-Cas9 (klasterizuoti trumpi palindrominiai pasikartojimai su reguliariomis intarpų sekomis) technologija susideda iš dviejų dalių. Pirmoji yra enzimas Cas9, kuriuo lyg ląsteliniu skalpeliu pjaustoma DNR. Antroji – tai RNR vedlys, nugabenantis skalpelį prie konkrečių nukleotidų (cheminių DNR raidžių), kurias jam pavesta nukirpti.
Pasiekęs savo tikslą Cas9 enzimas iškerpa nepageidaujamą DNR seką. Atsiradusį tarpelį ląstelė užpildo CRISPR siuntinyje atgabenta nukleotidų grandine. Veikimo principas ne toks ir sudėtingas, tačiau galimybės, kurias jis atveria, – milžiniškos.
Per pastaruosius trejus metus CRISPR technologija iš esmės pakeitė biologijos mokslą. Eksperimentuojant su gyvūnais viso pasaulio laboratorijose mokslininkams jau pavyko CRISPR metodu pašalinti ryškius genetinius sutrikimus, tarp jų mutacijas, sukeliančias raumenų distrofiją, cistinę fibrozę ir vieną iš hepatito rūšių. Neseniai kelios mokslininkų grupės pabandė CRISPR metodu iš žmogaus ląstelių DNR pašalinti ŽIV. Pasiekimai nevienareikšmiai, bet daugelis mokslininkų tebėra įsitikinę, kad būtent ši technologija gali padėti išgydyti AIDS.
Ji gali būti veiksminga ir kovojant su paniką sėjančiu Zikos virusu. Mokslininkai įsitikinę, kad efektyviausias būdas būtų CRISR metodu pakeisti uodų DNR ir įtvirtinti atliktus pokyčius genų stimuliavimu. Tokia dviguba sistema galėtų pakeisti rūšies genetinį kodą – uodams natūraliai poruojantis norima genetinė savybė vos per kelias kartas (2–3 savaites) būtų paskleista visai populiacijai.
CRISPR metodas daug vilčių teikia ir laukiantiems organų transplantacijos. Tūkstančiai žmonių kasmet miršta nesulaukę organų – transplantacijai reikiamų organų niekuomet neužteks, todėl mokslininkai stoką bando užpildyti gyvūnų organais. Tam tinkamiausios kiaulės: iš dalies dėl to, kad jų organai yra panašaus dydžio į mūsiškius.
Tačiau šių gyvūnų genome apstu endogeninių kiaulių retrovirusų, kurie yra panašūs į AIDS sukėlėją ir gali užkrėsti žmogaus ląsteles. Atrodo, kad CRISPR metodas leidžia pakeisti kiaulių organų genomą taip, kad iš jo būtų pašalinti visi retrovirusų genai.
Mokslininkai jau pradėjo bandymus su primatais. Jei organai tinkamai funkcionuos ir gyvūnų imuninės sistemos jų neatmes, kitame etape būtų atliekami bandymai su žmonėmis. Pagal optimistiškas prognozes tokius bandymus tikimasi pradėti jau po 1,5 metų.
Naujoji technologija gali pasitarnauti ir ekologams, kurie ieško būdų, kaip apsaugoti nykstančias rūšis. O augalų biologai, dirbantys su įvairiais pasėliais, siekia pašalinti genus, kurie traukia parazitus. Taip vietoj cheminių medžiagų pasitelkę biologijos mokslą galėtume sumažinti priklausomybę nuo toksiškų pesticidų.
Apie naujausius mokslinius tyrimus ir tai, kaip jie gali pasitarnauti gydant AIDS, persodinant organus ar išvengiant maliarijos ir Zikos viruso, rašoma žurnalo „National Geographic Lietuva“ rugpjūčio numeryje.
„Dar joks pastarojo šimtmečio mokslinis atradimas neteikė tiek daug vilčių ir nekėlė tiek daug keblių etinių klausimų. Jei siekiant pašalinti genetinį sutrikimą arba išryškinti pageidaujamą savybę CRISPR metodu būtų pakeista žmogaus embriono gonocitų linija (ląstelės, saugančios genetinę medžiagą, kurią gali paveldėti kita karta), tas pokytis būtų perduotas to asmens vaikams, vaikaičiams ir taip toliau. Tokių reikšmingų pokyčių pasekmes numatyti labai sunku, o gal ir apskritai neįmanoma“, – konstatuojama žurnale.
