Daugelis šalies gyventojų buvo labai susirūpinę mažosios Milanos Patenko likimu. Dėl šios sunkios ligos mergaitės raida buvo atsilikusi, o prognozės – itin liūdnos.
Vis tik daugiau kaip metus trukusios pastangos gauti apie 2 mln. eurų kainuojantį genų terapijos vaistą buvo sėkmingos ir penktadienį jis pagaliau sulašintas mažajai pacientei.
„Nuotaika labai gera, džiaugiamės pagaliau sulaukę vaistų“, – kalbėjo mažylės mama Greta Patenkienė. Vaistų lašinimo procedūra vyko sklandžiai, mergaitė jaučiasi gerai.
„Sulaukėme daug pagalbos ne tik iš artimųjų, bet ir visiškai nepažįstamų žmonių, vyko paramos koncertas. Dabartiniame etape turimų lėšų pakanka, tačiau dar laukia ilgas kelias, reabilitacija“, – neslėpė G.Patenkienė.
Šia liga sergantys ir negydomi vaikai išgyvena vos iki 2 metų. Mergaitei galintys padėti vaistai kainavo sunkiai suvokiamą sumą – 2 milijonus eurų.
Pečius surėmę žmonės rinko mergaitės gydymui paramą, bet pinigų iki reikiamos sumos vis tiek trūko.
Prieš du mėnesius Sveikatos apsaugos ministerija (SAM) paskelbė, kad Labai retų žmogaus sveikatos būklių gydymo išlaidų kompensavimo komisija po sėkmingų derybų su Milanai gyvybiškai svarbaus vaistinio preparato onasemnogeno abeparvoveko (Zolgensma) gamintoju dėl vaisto įsigijimo išlaidų kompensavimo iš Privalomojo sveikatos draudimo fondo (PSDF) biudžeto lėšų, skirtų labai retų žmogaus sveikatos būklių gydymui, pavyko sutarti ženklią nuolaidą.
Nors gamintojo kaina pagal sutarties nuostatus išlieka konfidenciali, komisijai pavyko padvigubinti iš valstybės skiriamą lėšų sumą ir labai ženkliai sumažinti sumą, kuria turėtų prisidėti Milanos labdaros ir paramos fondas.
„Pati procedūra nėra sudėtinga – tai intraveninė infuzija, trukusi valandą. Labiausiai įtemptas laikas laukia dabar – stebėsime, kaip organizmas reaguoja, toleruoja vaistą“, – aiškino Kauno klinikų Neurologijos klinikos gydytoja vaikų neurologė Milda Dambrauskienė.
Galimos šalutinės reakcijos nėra retos ir jos pasireiškia karščiavimu, pykinimu.
Tai vienkartinė infuzija, kuri turi padėti pradėti gaminti trūkstamą baltymą. Vaistas ES buvo registruotas 2020 metais, ir jis kainuoja apie 2 mln. eurų.
Preparatas buvo pristatytas iš Airijos atšaldytas iki 60 laipsnių šalčio, vėliau buvo atšildytas iki kambario temperatūros.
Pasak M.Dambrauskienės, tai nėra brangiausias vaistas pasaulyje. Naujas preparatas kraujo krešumui kainuoja apie 3,5 mln. eurų.
„Milana nėra maža, anksčiau jai buvo skirtas kitas vaistas. Pirmoji paraiška įsigyti genų terapijos preparatą buvo pateikta dar praėjusių metų sausio 17 dieną, tačiau tąkart buvo atmesta“, – priminė gydytoja M.Dambrauskienė.
Medikė neabejoja, kad mažosios pacientės laukia paprastesnis gyvenimas – nereikės reguliariai atlikti kitų vaistų injekcijų. Iš kitų šalių patirties matyti, kad po injekcijos pagerėja vaiko rijimas, pasikeičia kvėpavimo priemonių poreikis.
Gydytoja M.Dambrauskienė mano, kad Lietuvoje gali būti dar 2-3 vaikai, kuriems gali būtų taikomas toks genų terapijos gydymas.
„Milanos būklė gera, motorinės funkcijos pagerėję, ji sutvirtėjo, tačiau liga pakenkė rijimui, kvėpavimui. Anksčiau pritaikius terapiją efektas galėjo būti dar geresnis, nes liga padarė savo blogąjį darbą“, – kalbėjo gydytoja M.Dambrauskienė.
Mergaitė bus stebima 5 metus, o pirminis jos būklės įvertinimas vyks po metų.
